诺奖级CRISPR-Cas9基因编辑技术专利之争 华裔科学家张锋赢了

当地时间2017年2月15日，美国专利及商标局宣布，隶属于哈佛大学与麻省理工学院的博德研究所继续保有2014年获批的 CRISPR-Cas9 应用专利。这也意味着本世纪最重要生物发现之一的CRISPR-Cas9 基因编辑技术专利之争暂时画上了句号，华裔科学家张锋研究团队取得了决定性胜利，其参与创立的一家美国生物技术公司股价当天也随之上涨了不少。

 

 

我们先来回顾一下这场专利之争的始末。

 

2012年，加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna和德国亥姆霍兹传染研究中心的Emmanuelle Charpentier在《科学》上发表文章，确认 CRISPR-Cas9 系统在体外实验中能“定点”对 DNA 进行切割。2013年，麻省理工学院博德研究所华裔科学家张锋的研究团队在《科学》上发表了一篇重磅研究，宣布他们首次在哺乳动物内应用了 CRISPR-Cas9 系统，并确认它能在几周内建立起小鼠的疾病模型。此外，他们也首次在人体细胞内成功地用 CRISPR-Cas9 系统完成了基因编辑。

 

加州大学伯克利分校与博德研究所先后向美国专利及商标局递交了 CRISPR 应用的专利申请。2014年4月，美国专利及商标局为博德研究所率先颁发了专利，而前者的申请至今未得到批准。加州大学伯克利分校认为，Doudna 教授与 Charpentier 教授等人的研究在CRISPR的应用中起到了奠基性作用，因此博德研究所获得的专利值得商榷。2016年1月，美国专利及商标局就此事展开了进一步调查。“我们递交的专利并非首个与 CRISPR 应用相关的专利，但它们是首批描述这一发明用于哺乳动物基因组编辑的专利。” 博德研究所在当地时间2017年2月15日发表了一份声明。

 

 

CRISPR-Cas9到底是一项什么技术？其一经问世就迅速应用于世界各地的实验室，催生了上千篇研究文章。2015年，《科学》将它评为年度十大突破之首。近年来，这一技术更是被认为有望冲击诺贝尔奖。

 

“这一技术包含两个元件，一个是sgRNA，另一个是Cas9，前者就像是一个导航仪，可以设定路线，把cas9带到目的地，在那里对有缺陷的基因进行精准剪辑，这一过程既简单又高效，因此张锋被称为‘基因剪刀手’。” 中科院上海生科院生化与细胞所李劲松研究员向解放日报·上观新闻记者介绍，在他们与北京大学的合作研究中，研究人员就利用了CRISPR-Cas9技术在小鼠的精原干细胞中修复了遗传缺陷，产生了完全健康的后代。这项研究为人类基因治疗提供了一个新的思路。

 

两个多月前，中科院上海植物逆境生物学研究中心朱健康研究员发表了一项科研成果，也利用了CRISPR-Cas9的碱基编辑技术，在水稻中开发了一种简单高效的碱基改变方法。朱健康告诉解放日报·上观新闻记者：“一个碱基，就能带来基因功能的很大改变。寻求高效的单碱基编辑技术一直以来都是植物研究的一个难点。在我们的这项研究中，有了改变碱基的酶蛋白，但难的是找到这个碱基。CRISPR-Cas9技术就像是一个导弹系统，可以精准定位和发射，从而找到这个我们想要修复的碱基，这对于未来提高水稻产量、品质、抗旱性及其它性状提供了一项新的技术路线。CRISPR-Cas9技术提供了这种可能性，确实称得上是一个具有革命性的发现。”

 

正是由于CRISPR-Cas9技术可以在活细胞中有效而便捷地“编辑”任何基因，张锋也因此成为最受科学界关注的华裔科学家之一。不久前，年仅34岁的张锋受聘成为麻省理工学院终身教授，并作为“下一代领袖”之一，登上了《时代周刊》亚洲版的封面。《时代周刊》认为他的工作给 CRISPR-Cas9 系统带来了巨大变革，让科学家能够完成先前不敢设想的工作。